«En España aún se tiene que aprender a valorar la investigación»

La bióloga Paula Río Galdo (Ferrol, 1974) lleva veinte años trabajando en el desarrollo de una nueva y revolucionaria terapia génica que ha abierto una puerta de esperanza a los enfermos que padecen anemia de Fanconi, un mal que en España afecta solo a doscientas personas. Estos enfermos presentan un fallo en sus genes y el equipo de científicos al que pertenece Paula Río -liderado por el doctor Juan Bueren en tres centros de investigación- se las ha ingeniado para desarrollar un remedio que consiste en extraer las células madre de la sangre de los propios afectados en el hospital, para luego corregir ese defecto genético en el laboratorio y, por último, inyectárselas al paciente para frenar la dolencia. ¿Un milagro? No, ciencia de vanguardia.

-¿Qué es la anemia de Fanconi?

-Es una enfermedad de origen genético que se caracteriza por el bajo número de células sanguíneas y por una mayor predisposición al cáncer. En la actualidad, el único tratamiento para este tipo de anemia severa es el trasplante células madre de un donante. Sin embargo, no es fácil dar con donantes adecuados y el trasplante conlleva muchas veces efectos adversos. Por eso, nuestras investigaciones se han centrado en la corrección de las células madre del propio paciente.

-En la actualidad están desarrollando un ensayo clínico con varios pacientes para probar la efectividad de ese nuevo tratamiento. ¿En qué consiste esta terapia experimental?

-El ensayo tiene como primer paso la obtención de las células madre de la sangre del paciente. Esto se hace en el Hospital Niño Jesús de Madrid y Vall d’Hebron de Barcelona. A este proceso le sigue una segunda etapa en la que, en el laboratorio del Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas de Madrid (CIEMAT), corregimos el defecto genético de las células madre mediante la inserción de la versión correcta del gen a través de un virus modificado. Y, finalmente, las células corregidas se envían de nuevo al Niño Jesús para su reinfusión en el paciente.

-Los resultados preliminares obtenidos en los cuatro primeros pacientes tratados en este ensayo se han publicado ya en la revista «Nature Medicine». ¿Hay razones para ser optimistas?

-Los resultados iniciales han demostrado que las células madre corregidas pueden expandirse en la médula ósea de los cuatro pacientes tratados, gracias a su crecimiento preferente frente a las células no corregidas, que tienden a desaparecer. Al cabo de tres años, en uno de los pacientes hemos visto que más de la mitad de sus células madre son células sanas. Y eso ha hecho posible frenar el deterioro y estabilizar el problema hematológico característico de la enfermedad.

-¿Qué ventajas trae consigo esta nueva terapia?

Los resultados obtenidos abren nuevas expectativas para el tratamiento de los pacientes con anemia de Fanconi, ya que nunca antes se había observado que la terapia génica fuera eficaz en esta enfermedad. El hecho de que no sea necesario administrar quimioterapia como paso previo a la infusión de las células en los pacientes permite que éstos puedan abandonar el hospital a los dos o tres días de la infusión de sus células corregidas y evitará los efectos adversos asociados al trasplante.

-¿Puede esta nueva terapia beneficiar a todos las personas con anemia de Fanconi?

-No, en principio el primer ensayo clínico está diseñado para pacientes que tienen mutaciones en el gen FANCONI A, que son aproximadamente el 80% de los pacientes españoles. Aunque pensamos poder extenderlo a otros grupos en unos años. Además, como necesitamos obtener las células madre de la sangre en los pacientes, es necesario que su reserva sea todavía suficiente para que puedan ser tratados con esta estrategia.

 -Su trayectoria le ha valido el Premio al Joven Investigador de la Sociedad Europea de Terapia Génica y Celular, y más recientemente, la insignia de oro del Concello de Ferrol. ¿Cómo se siente?

-Para mí fue una gran emoción recibir un premio de mi ciudad y, sobre todo, darme cuenta de que allí sí han sabido valorar el granito de arena que estamos aportando para intentar mejorar la vida de los pacientes. Me hace sentir orgullosa de pertenecer a Ferrol.

-¿Destina España suficientes medios a la investigación de enfermedades raras?

-Fondos sí que se destinan, y de hecho, nuestro equipo pertenece al Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras, financiado con dinero público, pero la cantidad no es suficiente. En España aún se tiene que aprender a valorar la importancia que tiene la investigación, y no solo la de enfermedades raras, sino también la investigación básica.

-¿Cómo ve el papel de la mujer en la ciencia hoy en día?

-Buff, pregunta difícil. Creo que la igualdad se logrará en unos años, porque, al menos en mi campo, el número de investigadoras es muy superior al de los investigadores, con lo cual solo hace falta tiempo para que haya más mujeres en los puestos de responsabilidad. Pero este trabajo es muy sacrificado y a veces se exige un ritmo que dificulta la conciliación familiar. En España tenemos que aprender mucho en ese sentido de otros países.

.¿Por qué decidió hacer la carrera de Biología?

-Estudiando en el instituto me di cuenta de que lo que me gustaba era la ingeniería genética e intentar investigar el origen y posibles tratamientos de las enfermedades genéticas. Dudaba si sería mejor estudiar Medicina o Biología y mi profesora de esta última materia en ese momento me recomendó estudiar Biología.

 -¿Qué es lo que le gusta más de su trabajo?

-Me encanta aprender cosas nuevas y saber que estamos haciendo algo que es importante para mucha gente. Eso hace que, cuando no tienes muchas fuerzas, vuelvas intentarlo hasta que lo consigues.

EN CORTO

Una ferrolana en Madrid. Paula Rio es científica titular en el consorcio CIEMAT/CIBERER/IIS-FJD (formado por el Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas; el Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras; y el Instituto de Investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz).

Trabajo de equipo. La bióloga recalca que el ensayo clínico sobre la nueva terapia génica en el tratamiento de la anemia de Fanconi es el fruto de un «trabajo en equipo». Ese grupo de científicos está coordinado por el doctor Juan Bueren, del consorcio CIEMAT/Ciberer/IIS-FJD,  bajo la dirección de Julián Sevilla, de la Fundación del Hospital Niño Jesús de Madrid. Las primeras firmantes del trabajo son Paula Río y Susana Navarro. 

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